El Zolgensma, que se utiliza para el tratamiento de la atrofia muscular espinal, solo ha sido aprobado en EE.UU.
AveXis, filial de la compañía farmacéutica francesa Novartis, distribuirá gratuitamente 100 dosis de su fármaco de terapia genética Zolgensma, considerado como el medicamento más caro del mundo.
De momento el Zolgensma, que se utiliza para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME) y cuesta 2,1 millones de dólares por dosis, está aprobado solo en EE.UU. El programa gratuito será destinado a otros países, donde los reguladores hasta ahora no han dado luz verde a este medicamento.
La donación será efectuada a través de una lotería entre niños elegidos por comisiones independientes. Desde Novartis aseguran que la medida tendrá un carácter imparcial y los aspirantes tendrán iguales posibilidades de obtener el fármaco.
“AveXis diseñó un programa basado en principios de equidad, necesidad clínica y accesibilidad global, para determinar mejor la distribución global equitativa de un número finito de dosis que no favorece a un niño o país sobre otro”, cita Reuters a un representante de Novartis.
La AME es una enfermedad genética que afecta aproximadamente a una de cada 10.000 personas e implica la pérdida progresiva de fuerza muscular, siendo una de las principales causas genéticas de mortalidad infantil. El Zolgensma proporciona una copia funcional del gen defectivo responsable de esa dolencia, al punto de impedir la progresión de la enfermedad con tan solo una inyección intravenosa.
Novartis sostiene que su novedoso medicamento cuesta la mitad de lo que otros tratamientos actuales.
